馬薩諸塞州劍橋市–（美國商業資訊）–2 月。2023年9月—— AVROBIO 公司（納斯達克股票代碼：AVRO），一家領先的臨床階段基因治療公司，致力於使人們擺脫終生遺傳病的困擾，今天宣布更新數據表明，首例接受造血幹細胞治療的兒科戈謝病 3 型 (GD3) 患者已完成生化校正細胞 (HSC) 基因療法，包括改善疾病的主要難治性因素，將在第 19 屆年度世界研討會上發表佛羅里達州奧蘭多,2023年2月22-26日.
該公司還宣布，將在會議上公佈完全入組、合作者贊助的 1/2 期胱氨酸病臨床試驗的數據。
公司計劃的活動如下所列，完整的初步計劃可在WORLD Symposium ™ 網站上在線獲取。
平台介紹：
驗證 GMP 幹細胞基因治療 II 型粘多醣貯積症 (MPS II) 製造工藝，為批准的 1/2 期臨床試驗做準備
2023 年 2 月 23 日，星期四,8:00 AM。外星人
斯圖爾特埃里森，博士，大學英國曼徹斯特，將展示針對中樞神經系統 (CNS) 的 HSC 基因治療的小鼠數據，併計劃在 MPS II 或 Hunter 綜合徵中進行 1/2 期臨床試驗。
HSC 基因治療後臨床 CNS 和 GD3 軀體特徵的持續改善：世界首次報告
2023 年 2 月 23 日，星期四， 在下午 2:00 外星人
艾米唐納德, MD, Ph.D., 大學英國曼徹斯特，將展示來自第一位服用研究性 AVR-RD-02 的兒科 GD3 患者的臨床數據。
自體造血幹細胞和祖細胞 (HSPC) 基因治療胱氨酸病的 1/2 期臨床試驗
2023 年 2 月 25 日，星期六,9:00 AM。外星人
斯蒂芬妮·切爾基, 博士,加州大學聖地亞哥分校合作者贊助的 CTNS-RD-04 膀胱氨酸病正在進行的 1/2 期臨床試驗的主要研究者和首席研究員將提供完全註冊試驗的更新數據。
Guard1 臨床試驗——一項評估 AVR-RD-02 的第一個人體 1/2 期研究，這是一種治療戈謝病的 HSC 基因療法：觀察受試者長達 24 個月後的初步安全性、藥效學和臨床療效結果輸液
2023 年 2 月 25 日，星期六,9:00 AM。外星人
馬修斯·阿德拉, 醫學博士,奧維奧，將介紹 AVR-RD-02 的安全性和有效性數據，AVR-RD-02 是 1 型戈謝病的研究基因療法。
海報展示：
驗證測定腦脊液中艾杜醣醛酸-2-硫酸酯酶活性以評估 HSC 基因治療功效的測定法 (#123)
2023 年 2 月 23 日，星期四,下午 3:00-4:00 外星人
在慢病毒載體先導選擇過程中使用 IVIM/SAGA 作為篩選工具來檢測臨床可轉化的插入轉化風險 (#283)
2023 年 2 月 25 日，星期六,下午 4:00-5:00 外星人
關於奧維奧
我們的願景是將個性化基因療法帶給世界。我們通過將受影響基因的功能性拷貝引入患者自身的造血幹細胞 (HSC) 來針對遺傳疾病的根本原因，目的是在整個身體（包括中樞神經系統）中持久表達治療性蛋白質。我們一流的管道包括戈謝病和胱氨酸病的臨床項目，以及亨特綜合徵和龐貝病的臨床前項目。我們專有的 plato® 基因治療平台可擴展以實現計劃中的全球商業化。我們的總部位於馬薩諸塞州劍橋市如需更多信息，請訪問avrobio.com ，並在Twitter和LinkedIn上關注我們。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，包括根據 1995 年《私人證券訴訟改革法案》的安全港條款作出的陳述。這些陳述可以用“目標”、“預期”、“相信”等詞語和短語來識別， ” “繼續”、“可能”、“旨在”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛力”， “預測”、“項目”、“尋求”、“努力”、“應該”、“將”以及這些詞和短語的變體或旨在識別前瞻性陳述的類似表達。這些前瞻性陳述包括但不限於關於我們的商業戰略以及我們的臨床前和臨床候選產品的潛在治療益處的陳述，我們在臨床試驗和基因治療計劃中實施我們的 plato® 平台的預期收益和結果，以及我們的臨床前和研究基因治療的預期安全性概況。本新聞稿中任何不屬於歷史事實陳述的此類陳述均可被視為前瞻性陳述。臨床前或早期臨床試驗的結果可能不代表後期或更大規模臨床試驗的結果，也不能確保獲得監管批准。您不應過分依賴這些陳述或所提供的科學數據。本新聞稿中任何不屬於歷史事實陳述的此類陳述均可被視為前瞻性陳述。臨床前或早期臨床試驗的結果可能不代表後期或更大規模臨床試驗的結果，也不能確保獲得監管批准。您不應過分依賴這些陳述或所提供的科學數據。本新聞稿中任何不屬於歷史事實陳述的此類陳述均可被視為前瞻性陳述。臨床前或早期臨床試驗的結果可能不代表後期或更大規模臨床試驗的結果，也不能確保獲得監管批准。您不應過分依賴這些陳述或所提供的科學數據。
本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於 AVROBIO 目前對我們行業的預期、估計和預測，以及管理層目前對未來事件的信念和預期，並且受到許多可能導致的風險和不確定性的影響實際結果與此類前瞻性陳述中闡述或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於 AVROBIO 的任何一個或多個候選產品將無法成功開發或商業化的風險，任何正在進行或計劃進行的臨床試驗停止或延遲的風險奧維奧或我們的合作者，風險是奧維奧可能無法為我們的臨床試驗成功招募或招募足夠數量的患者，存在以下風險奧維奧關於我們對費用和未來收入的估計準確性的風險，與我們的資本要求和額外融資需求相關的風險，與臨床試驗和因 COVID-19 爆發或類似公共衛生危機導致的業務中斷相關的風險，包括此類中斷可能會嚴重延遲我們的註冊和開發時間表和/或增加我們的開發成本，或者數據收集工作可能會受到此類危機的損害或影響，以及與我們為候選產品獲得和維護知識產權保護的能力相關的風險。為了討論這些和其他風險和不確定性以及其他重要因素，其中任何一個都可能導致 AVROBIO 的實際結果與前瞻性陳述中包含的結果產生重大不利差異，證券交易委員會.奧維奧明確否認任何更新任何前瞻性陳述的義務，除非法律要求。
